辉瑞基因治疗血友病A型滴血液进入晚期试验

　　辉瑞公司周三表示，在一项晚期研究中，该公司针对血友病A的基因疗法显著减少了这种罕见疾病患者的年出血次数，并且比目前的标准治疗效果更好。

　　这一数据使辉瑞向获得美国监管机构批准第二种治疗血友病的基因疗法又迈进了一步。

　　今年4月，辉瑞公司获得了美国食品和药物管理局的批准，将Beqvez作为血友病B(一种不太常见的疾病)的一次性基因疗法。

　　如果获得批准，辉瑞的血友病A基因疗法将与BioMarin制药公司的一次性治疗药物Roctavian竞争，后者去年在美国获得批准，价格为290万美元。

　　目前，血友病A患者的标准治疗是常规更换凝血蛋白因子VIII。

　　辉瑞公司表示，其针对血友病A的基因疗法不仅在降低患者年出血率方面达到了与因子VIII替代疗法相比无劣效性的主要目标，而且比目前的标准疗法更有优势。

　　该公司说，来自75名患者的数据还显示，在接受辉瑞基因疗法的患者中，84%的患者在输注后15个月的因子VIII水平高于5%。

　　该公司将在即将召开的医学会议上提交更多数据。辉瑞正在与Sangamo Therapeutics共同开发血友病A基因疗法，该疗法已获得Sangamo Therapeutics的许可。

　　血友病患者在一种调节凝血因子蛋白质产生的基因中存在缺陷，导致受伤或手术后自发性出血和严重出血。

　　根据辉瑞引用的数据，全球每10万名男性新生儿中就有25人患有A型血友病，其中大多数患有中度至重度血友病，而基因疗法是针对这种疾病进行测试的。