Vertex开发了一种CRISPR疗法现在它想要一种治疗镰状细胞病的药物

　　这些缺陷就是为什么一种缓解镰状细胞病的药物如果被开发出来，可能会把CRISPR从竞争场上扫地出去。丸剂也可以解决一个正在酝酿的道德困境:到目前为止，顶点还没有计划在镰状细胞病最常见的国家提供基因编辑治疗。

　　非洲中部的许多低收入国家，包括尼日利亚和加纳，占镰状细胞病病例的80%，但据美国研究人员称，这些国家缺乏医院、医疗专业知识和资金来实施这种复杂的干预措施。

　　“我经常被问到的一个问题是:我们将如何走向世界其他地方?”阿特舒勒说。“我认为答案不是试图在世界其他地方进行骨髓移植。它的资源密集程度太高，而且基础设施也不到位。我认为，如果找到另一种方式，比如可以更有效地分发的药丸，这个目标将更快实现。”

　　在接受《麻省理工科技评论》采访时，Altshuler概述了Vertex正在探索的三个想法，以改进其突破性的CRISPR治疗。

　　一种方法是找到一种替代高强度化疗的方法，这种化疗是用来杀死人的骨髓，为编辑过的细胞腾出空间。Vertex和Beam Therapeutics等其他基因编辑公司表示，他们正在研究更温和的方法，让患者更容易接受这一过程。

　　Vertex和其他公司正在探索的第二种策略被称为“活体”编辑。当基因编辑分子直接滴入人的静脉，甚至像疫苗一样注射时，不需要移植。

　　为了实现血液疾病的体内编辑，研究小组正试图开发归巢系统——病毒或特殊的纳米颗粒——将CRISPR直接传递到人的造血干细胞中。这种“一次性”编辑理念赢得了比尔和梅林达·盖茨基金会的大力支持，该基金会认为它可以帮助解决非洲的镰状细胞病和艾滋病问题。但它仍处于实验阶段，一些人质疑它是否有可能实现。

　　最后一个想法是一种常规药物，就是你吞下的那种。这将是最容易分发到需要的地方。麻省理工学院的生化学家Angela Koehler说，具有“低准入门槛”的“广泛可及”的药物将对全球的镰状细胞病产生最大的影响。