北卡罗来纳大学的科学家们利用gem开发人类乳腺癌分子亚型的生物标志物

　　这是一个系统的gem。那就是基因工程小鼠模型。利用它们，科学家们可以以一种更自然地模仿人类肿瘤在人体复杂环境中的存在方式来研究癌症。

　　北卡罗来纳大学的科学家们利用gem开发生物标志物，以挑战人类乳腺癌的分子亚型，这些亚型的靶点和治疗方法较少。他们的工作有助于进一步建立基因工程小鼠模型，以预测人类对治疗的反应。

　　UNC小组关注的乳腺癌分子亚型——基底样、腔内B型和低cladin型——是最具挑战性的乳腺癌类型，因为这些肿瘤通常对赫赛汀或芳香酶抑制剂等药物没有反应。UNC是第一个描述这些肿瘤亚型的人之一，这一新报告扩展了对它们的理解。

　　北卡罗来纳大学的研究小组发现，GEMMs能够准确预测人类对临床常用的标准化疗药物组合的反应。

　　该研究的资深作者Charles Perou博士说:“这是一个很好的例子，说明精心选择的小鼠模型如何能够告知人类疾病状态。在这种情况下，我们用了数年的研究将模型与特定的人类亚型相匹配，然后用与人类癌症患者相同的治疗方法治疗动物。我们最终能够从小鼠身上开发出一种适用于人类的治疗反应生物标志物。”

　　Perou博士是分子肿瘤学研究的May Goldman Shaw教授，也是UNC Lineberger综合癌症中心的成员。

　　他们的研究结果发表在2013年6月19日的在线期刊上。

　　该团队开发了小鼠衍生的基因签名，这些基因签名对应于一种独特的治疗反应，然后使用人类患者数据测试了它们的预测潜力。他们的研究测试了单药卡铂、紫杉醇、厄洛替尼和拉帕替尼。虽然一种单一药物表现出特殊的疗效，但其他单一药物提供的结果更为温和。

　　研究小组发现了一对基因表达特征，可以预测人类乳腺癌患者对新辅助蒽环类药物(阿霉素)/紫杉醇(紫杉醇)治疗的病理完全反应，甚至在难以治疗的三阴性患者亚群中也是如此。

　　传统的小鼠模型研究是在没有免疫系统的小鼠身上移植人类肿瘤或细胞系进行的。相比之下，通过操纵GEMMs中的基因，科学家们能够观察癌症是如何在免疫系统存在的情况下在人类中发展的，从而使结果更类似于人类癌症。